新生儿先天性甲状腺功能减退症（先天性甲减）通过早期规范治疗多数可达到临床治愈。治疗方式主要有左甲状腺素钠替代治疗、定期甲状腺功能监测、营养支持、生长发育评估及并发症预防。先天性甲减患儿出生后2周内开始左甲状腺素钠治疗，甲状腺激素水平可逐渐恢复正常。左甲状腺素钠片需根据体重调整剂量，定期复查促甲状腺激素和游离甲状腺素水平。治疗期间需监测身高、体重、头围等生长发育指标，评估智力发育情况。多数患儿经规范治疗后可正常生长发育，智力水平与同龄儿童无明显差异。
少数未及时治疗或治疗依从性差的患儿可能出现智力低下、生长发育迟缓等不可逆损害。极重型先天性甲减或合并其他内分泌异常者预后较差。甲状腺发育不全患儿需终身服药，甲状腺激素合成障碍者部分可随年龄增长减量。
家长需遵医嘱每日定时给药，避免与豆制品、铁剂同服影响吸收。治疗期间每1-3个月复查甲状腺功能，每年评估骨龄和神经系统发育。母乳喂养期间母亲应保证碘摄入，避免使用抑制甲状腺功能的药物。发现喂养困难、哭声嘶哑、便秘等症状加重需及时复诊调整治疗方案。
